Nat Med：AAV基因疗法突破"单次禁区"，复旦大学舒易来团队实现OTOF耳聋二次给药
研究数据为先天性耳聋患者重复给予AAV1-hOTOF基因疗法的安全性和有效性提供了初步证据。需要更长的随访时间和更大的队列来进一步确认重复基因治疗的安全性和有效性。
2026-07-08
Commun Med：治肠道的药会“伤心”？近67万人大数据揭示两类常用药的风险
这项覆盖近67万人的真实世界研究传递了一个清晰而谨慎的信号：肠易激综合征患者长期使用抗抑郁药，以及腹泻型患者使用洛哌丁胺或地芬诺酯，可能与全因死亡风险升高有关。
2026-04-17
Nat Med：临床试验表明口腔癌药物阿贝西利有望对抗侵袭性脑肿瘤
该试验是首个根据突变检测结果招募患者的全国性研究，并表示这项研究表明，为脑膜瘤患者开展基因组学驱动的试验是可行的，并且靶向治疗可能会改善具有特定基因突变患者的预后。
2026-01-26
Sci Transl Med：肾脏中的“胆固醇雪崩”：南通大学刘东团队合作找到两个新靶点阻止致命栓塞
该研究在通过单侧肾动脉注射胆固醇晶体（CC）构建的C57BL/6J小鼠CCE模型中，单细胞转录组学揭示了17种肾脏细胞类型的广泛变化。
2026-06-13
Sci Transl Med：癌细胞里的“质检员”罢工了？最新研究用两把“钥匙”锁住四种恶性癌症！
来自新加坡国家癌症中心和杜克-国大医学院等机构的研究人员进行了一项横跨四种癌症的系统性研究，不仅揭开了BAP1的神秘面纱，还找到了一套双药联用的“组合拳”，有望将这些难治性肿瘤一网打尽。
2026-04-08
Med：告别“诊断死角”：侯刚团队新技术大幅提升非转移性纵隔疾病的活检确诊率
该研究进行了一项EBUS引导下经支气管纵隔冷冻活检诊断非转移性淋巴结病的随机对照试验。EBUS-TBMC是潜在的非转移性淋巴结病的一线诊断工具。
2026-02-05
Sci Transl Med：一粒抗癫痫老药如何抢在痴呆发生前拦住阿尔茨海默病？
研究人员首次精准定位了阿尔茨海默病毒性蛋白在大脑神经元内“诞生”的具体位置，并证实一种名为左乙拉西坦的老牌抗癫痫药可以在蛋白形成之前就切断整条生产线。
2026-02-13